Après un traitement de thérapie génique, 90% des enfants soignés

Dix ans après, comment vont les dix enfants qui ont participé à un essai clinique de thérapie génique ? Les médecins à l’origine de l’essai sur ces jeunes patients atteints d’un déficit immunitaire grave d’origine génétique font le point sur leur état de santé. En 2009 et 2012, dix enfants ont participé à un essai clinique de phase 2 pour traiter leur maladie génétique incurable, l’ADA-SCID. Les jeunes patients ont un déficit sévère en adénosine désaminase, une enzyme indispensable au développement du système immunitaire, qui cause une immunodépression sévère. Sans traitement, la plupart des enfants décèdent avant l’âge de deux ans des suites d’une infection opportuniste que leur immunité n’a pas su éradiquer.